传统的CAR-T细胞疗法是将人的T细胞在体外经过基因工程手段修饰改造后，回输患者体内联丰优配，这已成为治疗恶性血液肿瘤革命技术，但疗法价格昂贵，费用高达上百万元，难以大规模推广。
当前，另外一种CAR-T疗法，即自体生成CAR-T疗法正成为全球生物医药领域的新兴赛道，且有升温趋势。
近日，全球制药巨头艾伯维宣布以21亿美元收购自体生成CAR-T细胞疗法开发商Capstan Therapeutics，以扩大自身免疫性疾病疗法的产品线，该收购金额创下2025年细胞治疗领域最高交易纪录。
与此同时联丰优配，港股上市公司云顶新耀（01952.HK）也在近日公布了公司在自体生成CAR-T领域的最新开发进展。据介绍，公司基于自主研发的靶向LNP（tLNP）系统开发的自体生成CAR-T项目，可用于治疗肿瘤和自身免疫性疾病，已取得多项临床前验证。在人源化小鼠肿瘤模型中，该疗法已实现有效的肿瘤细胞清除；在非人灵长类动物（猴）模型中，也已验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的清除效果。
在此之前，即今年3月，阿斯利康宣布以10亿美元收购EsoBiotech，押注基于慢病毒载体的自体生成CAR-T疗法，EsoBiotech进展最快的项目ESO-T01是一款体内BCMA CAR-T疗法，年初刚刚完成首例患者给药，后者属于研究者发起的临床研究。
云顶新耀首席执行官罗永庆对第一财经记者表示，自体生成CAR-T疗法相比传统CAR-T疗法具备多重优势，有望有效应对后者所面临的诸多挑战。该疗法为现货型产品，可实现大规模生产；患者接受治疗前无需进行淋巴耗竭化疗；该疗法药代/药效学特征可预测且剂量可调整，同时，整体质量更可控。
“作为基因技术，mRNA技术可将药物开发从‘分子筛选’转变为‘信息设计’，实现了‘信息即药物’，可利用人体自身生成药物，使人体成为自身生产药物的‘智能工厂’。随着CAR-T及mRNA等核酸药物的出现，标志着生物制药进入细胞及基因药物时代。mRNA疗法将催化新的医学革命，未来前景巨大。”罗永庆说。
华福证券发布研报表示，在体内制造CAR-T细胞的核心优势在于显著简化流程并降低成本，这种方法省去了运输、实验室改造和扩增等繁琐步骤，不仅大大缩短了生产周期，也降低了对于昂贵设施和设备的依赖，从而有望显著降低生产成本。行业预测显示，单次治疗的成本可能比目前商业化CAR-T疗法低一个数量级。
不过，自体生成CAR-T疗法面临的核心挑战，在于如何将CAR-T构建体精准、高效且安全递送至目标T细胞。
目前自体生成CAR-T疗法主要形成了慢病毒载体与RNA递送两大技术路线。华福证券研报介绍，慢病毒载体可将CAR基因永久整合到宿主T细胞的基因组中，最大优势在于可实现持久的CAR表达，疗效可能维持数年，缺点可能是靶向性不足。RNA递送采用脂质纳米颗粒等非病毒载体，将编码CAR蛋白的mRNA递送至T细胞胞质。mRNA不整合入基因组，仅在胞质内短暂指导CAR蛋白合成，核心优势在于安全性高，规避基因组整合及永久性基因改变风险。
据第一财经记者采访了解，自体生成CAR-T技术壁垒极高，目前全球也仅有少数企业涉足，因为首先要拥有自主知识产权的阳离子脂质，其次，精准递送技术要求苛刻，需靶向脾脏及外周T细胞，避免肝脏表达CAR-T带来的安全隐患；另外，抗体偶联技术要求高，既要保证每批脂质纳米颗粒抗体数量一致，又要突破脂质纳米颗粒结构脆弱带来的规模化生产难题。
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林志吟
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